Kliniske studier – En introduksjon

En klinisk studie er en forskningsstudie der man tester ut nye behandlinger på mennesker. Behandlingen kan være rettet mot en spesifikk sykdom eller bestemte trekk ved sykdommen, for eksempel genetiske endringer. Hovedmålet er å vurdere om behandlingen er trygg og effektiv, ofte i sammenligning med eksisterende behandlinger [1]. Eksempler på hva som kan bli testet ut i kliniske studier inkluderer:

• Nye medisiner
• Nye kirurgiske teknikker
• Spesielle dietter
• Livsstilsendringer
• Nye kombinasjoner av allerede godkjente legemidler og behandlinger

Kliniske studier hjelper oss med å finne ut om behandlinger virker, hvor godt de fungerer, og hvilke bivirkninger de kan ha. Resultatene fra disse studiene brukes til å avgjøre om behandlingen skal godkjennes for allmenn bruk [1-3]. Noen studier undersøker sykdommer uten å teste behandlinger. Disse kalles observasjonsstudier, men de er ikke hovedfokuset i denne artikkelen [3].

Før en behandling kan testes på mennesker, studeres den i laboratoriet. Dette innebærer som regel tester med celler og dyr, såkalte prekliniske studier. Dette er for å lære mest mulig om behandlingen før man gir den til mennesker [1, 3, 4]. Likevel kan noen nye behandlinger vise seg å ikke virke som ventet eller ha uventede bivirkninger når de blir testet ut i kliniske studier [4].  

Ulike typer kliniske studier

Kliniske studier deles ofte inn i ulike faser, avhengig av hvor langt i uttestingen de er kommet.

• Fase 1: Dette er det første steget i uttestingen av en behandling på mennesker [5].Hovedmålet er å vurdere om behandlingen er trygg. I fase 1 studier blir pasienter ofte delt inn i grupper som får ulike doser for å fastslå hvilken dose som er tryggest. På dette stadiet av uttestingen vet man lite om hvor godt behandlingen virker, men det kan gjøres enkle målinger av effekt [5].
• Fase 2: I denne fasen begynner man å undersøke om behandlingen er effektiv mot sykdommen og kartlegge bivirkninger. Denne typen studier rekrutterer som regel mindre enn 100 pasienter [5].
• Fase 3: Dersom fase 2 studien gir lovende resultater, vil man gå videre med en fase 3 studie. I fase 3 studier vil man begynne å sammenligne den nye behandlingen med eksisterende behandlinger eller placebo (en gruppe som ikke får behandlingen) [5]. Denne typen studier rekrutterer flere hundre til tusenvis av deltakere, og det samles data om sykdomsprogresjon og overlevelse for å evaluere om behandlingen fungerer (se artikkel «Overlevelse – Hva betyr deg egentlig?). Når en fase 3 studie er ferdig, vurderer myndighetene, (FDA (USA) og EMA (Europa)) om behandlingen kan godkjennes for allmenn bruk [3].
• Fase 4: Etter at en behandling er blitt godkjent, brukes fase 4 studier til å undersøke langtidsvirkninger og effekten av behandlingen i store pasientgrupper [5].

Fordeler og ulemper ved å delta i en klinisk studie

Å delta i en klinisk studie kan ha både fordeler og ulemper. Her er noen viktige punkter å vurdere før du bestemmer deg:

Fordeler

• Mulighet for nye behandlinger – Du kan få tilgang på behandlinger som ikke er tilgjengelige gjennom helsevesenet. Dette kan være en sjanse til å prøve de nyeste utprøvende behandlingene, spesielt hvis andre behandlinger ikke har fungert [6].

• Økt kunnskap om egen sykdom og tett oppfølging – Kliniske studier gir en unik mulighet til å ta en mer aktiv rolle i egen helse. Som deltaker kan du lære mer om tilstanden din, få tett oppfølging, og tilgang til ressurser som vanligvis ikke er tilgjengelige utenfor denne typen studier [6].

• Bidra til medisinske fremskritt – Ved å delta i en klinisk studie, bidrar du til forskning som kan føre til bedre behandlinger, og dermed hjelpe andre pasienter i fremtiden [6]. Et eksempel på en vellykket klinisk studie er INDIGO-studien, der pasienter med lavgradige IDH-muterte gliomer fikk vorasidenib. Studien viste en dobling i progresjonsfrioverlevelse sammelignet med placebo-gruppen [7].  Dette har ført til at vorasidenib har blitt godkjent for behandling av lavgradige gliomer med IDH-mutasjoner i USA [8].

Ulemper

• Kliniske studier er tidkrevende – Deltakelse kan være tidkrevende, med hyppige reiser til og fra sykehuset, noe som kan være utfordrende dersom studien ikke foregår ved et lokalt sykehus. I tillegg kreves det ofte flere konsultasjoner og prøvetaking [1, 6].
• Usikker behandlingseffekt – Målet med studien er å forstå hvordan behandlingen fungerer, dermed er det ingen garanti for at behandlingen som testes vil ha den ønskede effekten [1, 6].
• Risiko for bivirkninger – Behandlingen kan medføre uforutsette bivirkninger. Disse bivirkningene overvåkes nøye gjennom hele studien, og du vil bli informert hvis de oppstår. Skulle det oppstå alvorlige bivirkninger, vil støtteapparatet rundt studien gi deg tett oppfølging for å minimere risikoen og ivareta din helse [1, 6].
• Mulige kostnader – Selve behandlingen i kliniske studier er vanligvis gratis, men det kan oppstå andre kostnader i forbindelse med deltakelse. Dette kan inkludere utgifter til reise, opphold eller ekstra legebesøk, spesielt dersom studien foregår langt unna eller i utlandet [9].

Disse faktorene bør vurderes nøye før du bestemmer deg for å delta i en klinisk studie. Det er alltid lurt å diskutere fordeler og ulemper med legen din, slik at du kan ta en informert beslutning.

Hvordan finne og delta i en klinisk studie?

I mange tilfeller vil det være legen din som informerer deg om muligheten for å bli med i en klinisk studie. Derimot er det også mulig å oppsøke kliniske studier på egenhånd via:

• HelseNorge: Norske kliniske studier
• ClinicalTrials.gov: Den største databasen for kliniske studier internasjonalt

I disse databasene kan du søke etter pågående kliniske studier basert på ulike faktorer, som diagnose, genetiske mutasjoner eller type behandling. Her finner du detaljert informasjon om studien, inkludert hvilken behandling som testes, hvor studien gjennomføres, kontaktpersoner, samt inkluderings- og eksklusjonskriterier (engelsk: «inclusion and exclusion criteria») [1].

Inkluderings- og eksklusjonskriterier er svært viktige, da de avgjør hvem som kan delta i studien. Eksempler på slike kriterier kan være krav om å være i en bestemt aldersgruppe, nylig diagnose, eller at man ikke har andre sykdommer. Legen din kan hjelpe deg med å forstå disse kriteriene, og vurdere om studien passer for deg.

Når du først kontakter en klinisk studie, vil de gi deg en grundig gjennomgang av hva deltakelse innebærer. Dette inkluderer informasjon om formålet med studien, varighet, hva slags tester som vil bli utført, konsultasjoner som kreves, og mulige bivirkninger. Det er viktig at du tar deg tid til å forstå denne informasjonen før du bestemmer deg for å delta. Hvis du velger å bli med, må du signere et samtykkeskjema som bekrefter at du har forstått hva deltakelsen innebærer [1]. Det er viktig å huske at deltakelse i en klinisk studie er frivillig, og du kan når som helst trekke deg uten å oppgi en grunn. Dette gir deg trygghet og fleksibilitet i beslutningen om å delta [1].

Hvordan foregår en klinisk studie?

Etter at du har samtykket, vil du gjennomgå en omfattende undersøkelse utført av helsepersonell tilknyttet studien. Undersøkelsen kan foregå på et sykehus i Norge eller i utlandet, avhengig av hvor studien gjennomføres [3]. Som deltaker kan du  bli satt i en spesifikk behandlingsgruppe. Dette kan for eksempel være for å teste ut forskjellige doser av et medikamentet, eller for å sammenligne medikamentet mot en kontrollgruppe (placebo) [3]. Det er vanlig at du ikke får vite hvilken gruppe du blir satt i, da dette er en del av studieoppsettet for å sikre pålitelige resultater. Selv om dette kan oppleves som urettferdig, er det nødvendig for at studien skal være vitenskapelig korrekt. 

Under studien vil du motta behandling som instruert og få regelmessig oppfølging. Dette sikrer at forskerne har oversikt over helsen din og hvordan behandlingen virker, samtidig som eventuelle bivirkninger dokumenteres. Du vil også bli informert om nye bivirkninger eller andre utviklinger underveis i studien, hvis de skulle forekomme. Dette er for å ivareta deg som pasient. For andre helseplager som ikke er relatert til studien, skal du fortsatt kontakte fastlegen din som normalt [3].

Kliniske studier og persontilpasset medisin

Mange kliniske studier innen kreftforskning i dag er rettet mot «persontilpasset» eller «målrettet» behandling. Dette innebærer at behandlingen tilpasses spesifikke egenskaper ved den enkelte svulst og pasient.

Et godt eksempel på en slik studie er IMPRESS-Norway, som pågår ved alle sykehus i Norge som behandler kreftpasienter. I denne studien analyseres genomet (arvematerialet) til svulsten for å identifisere målrettede behandlinger som kan være effektive for den enkelte pasient. IMPRESS-studien representerer en viktig visjon for fremtidens kreftbehandling, der man bruker individuelle markører fra kreftdiagnosen for å skreddersy behandlingen. Persontilpasset behandling åpner døren for mer effektive behandlinger med færre bivirkninger enn tradisjonell cellegift.

Oppsummert

Kliniske studier er det siste og avgjørende steget i utviklingen av nye behandlingsmetoder og medisiner, der nye behandlinger testes på mennesker under trygge og kontrollerte forhold. Målet er å vurdere om behandlingen er egnet for godkjenning og bruk i helsevesenet.

Det er imidlertid viktig å være klar over at det kan være risiko forbundet med å delta, som for eksempel uforutsette bivirkninger. I tillegg har kliniske studier inkluderings- og eksluderingskriterier som må oppfylles. Derfor anbefales det at du diskuterer deltakelse med legen din. Legen kan hjelpe deg med å vurdere om en klinisk studie kan være rett for deg og om du oppfyller kravene for deltakelse.

Deltakelse i en klinisk studie er en unik mulighet til å være en del av de nyeste medisinske fremskrittene. Det gir deg muligheten til å være med på utviklingen av nye behandlinger som kan være til nytte både for deg selv og for andre pasienter i fremtiden.

Ordbok

Utprøvende behandling: Betegnelse som brukes for behandlinger som ennå ikke har blitt allment godkjent. Altså behandlinger som fortsatt er under utprøving, og hvor det foreligger begrenset dokumentasjon på hvor effektive de er.

Placebo: En metode der en person eller gruppe ikke får aktiv behandling, ofte uten å være klar over det. Placebo brukes som en kontroll i studier for å måle effekten av den utprøvde behandlingen.

Forkortelser 

FDA – US Food and Drug Administration 

EMA – European Medicines Agency 

Referanser

1.           Helsedirektoratet. Hva er kliniske studier? 2023; Available from: https://www.helsenorge.no/kliniske-studier/om/.

2.           Cancer Research UK. What are clinical trials? 2022; Available from: https://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/find-a-clinical-trial/what-clinical-trials-are.

3.           National Institute of Aging. What Are Clinical Trials and Studies? 2023; Available from: https://www.nia.nih.gov/health/clinical-trials-and-studies/what-are-clinical-trials-and-studies.

4.           Drude, N.I., et al., Improving preclinical studies through replications. Elife, 2021. 10.

5.           Cancer Research UK. Phases of clinical trials. 2022; Available from: https://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/find-a-clinical-trial/what-clinical-trials-are/phases-of-clinical-trials.

6.           National Institute of Aging. Clinical Research: Benefits, Risks, and Safety. 2023; Available from: https://www.nia.nih.gov/health/clinical-trials-and-studies/clinical-research-benefits-risks-and-safety.

7.           Mellinghoff, I.K., et al., Vorasidenib in IDH1- or IDH2-Mutant Low-Grade Glioma. N Engl J Med, 2023. 389(7): p. 589-601.

8.           U.S. Food and Drug Administration. FDA approves vorasidenib for Grade 2 astrocytoma or oligodendroglioma with a susceptible IDH1 or IDH2 mutation. 2024; Available from: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-vorasidenib-grade-2-astrocytoma-or-oligodendroglioma-susceptible-idh1-or-idh2-mutation.

9.           National Cancer Institute. Who Pays for Clinical Trials? 2024; Available from: https://www.cancer.gov/research/participate/clinical-trials/paying.